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Terapia genica: accordo tra GSK e HSR-TIGET per 7 malattie rare


20 Ottobre 2010 - GlaxoSmithKline ha stretto un accordo con Telethon e l’Ospedale San Raffaele di Milano ( HSR-TIGET ) per lo sviluppo di nuovi protocolli di terapia genica in cellule staminali autologhe del midollo osseo. La procedura consiste nel prelievo di queste cellule dai pazienti, nella correzione in laboratorio grazie a virus navicella contenenti una versione funzionante dei geni difettosi nei malati e infine nella reintroduzione delle cellule staminali corrette nell'organismo. Tra le sette malattie coinvolte figura una grave immunodeficienza congenita ( ADA-SCID, anche nota come la patologia dei bambini bolla, perché costretti a vivere in ambienti completamente asettici ), che si stima colpisca ogni anno circa 350 nuovi nati in tutto il mondo. Su questa malattia la ricerca finanziata da Telethon e sviluppata presso l'HSR-TIGET ha già messo a punto un protocollo di terapia genica che ha permesso di curare definitivamente 14 bambini provenienti da tutte le parti del mondo.
Il contributo di GSK sarà quello di industrializzare la terapia, cioè di produrla con gli standard di sicurezza richiesti dalle autorità regolatorie, e di immetterla sul mercato.

Per altre sei malattie si tratta invece di sviluppare una nuova terapia, utilizzando una tecnica analoga a quella messa a punto per l'ADA-SCID, che vede però l'utilizzo di vettori derivati dal virus HIV in grado di reintrodurre nell'organismo il gene curato. Tra le patologie incluse nell'accordo figurano la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott Aldrich, la leucodistrofia globoide, la mucopolisaccaridosi di tipo I, la granulomatosi cronica e la beta-talassemia.

L'accordo prevede che l'HSR-TIGET riceva da GSK un primo investimento di 10 milioni di euro e che possa ricevere successivamente ulteriori finanziamenti, legati al completamento di vari traguardi intermedi.

XageneFinanza2010



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