GSK: risultati clinici positivi per Belimumab, un farmaco sperimentale per il lupus eritematoso sistemico

20 Giugno 2010 - Nel corso del Congresso annuale europeo di reumatologia ( EULAR ), Human Genome Sciences ( HGS ) e GlaxoSmithKline ( GSK ) hanno presentato i risultati definitivi di BLISS-76, uno dei due studi di fase III condotti su Belimumab ( Benlysta ) nei pazienti affetti da lupus eritematoso sistemico ( LES ).

In entrambi gli studi, nei pazienti randomizzati, Belimumab al dosaggio di 10 mg/kg ha raggiunto l'endpoint primario. L'efficacia del trattamento con Belimumab in aggiunta alla terapia standard rispetto a quest'ultima con placebo è stata superiore in entrambi gli studi, con tassi globali di eventi avversi per il braccio Belimumab paragonabili a quanto riscontrato nei pazienti trattati con placebo.

Belimumab è un anticorpo monoclonale sperimentale studiato per riconoscere ed inibire specificamente l'attività biologica di BlyS ( stimolatore dei linfociti B ). BlyS è una proteina naturale scoperta da HGS, necessaria per la trasformazione dei B-linfociti in plasmacellule B mature. Le plasmacellule B producono gli anticorpi, prima linea di difesa dell'organismo nei confronti delle infezioni.
Nel lupus eritematoso sistemico e in altre malattie autoimmuni valori elevati di BlyS possono favorire la produzione di autoanticorpi, che attaccano e distruggono I tessuti dell'organismo stesso. La presenza di autoanticorpi appare correlata con una maggior gravità del quadro patologico.
Studi preclinici e clinici hanno suggerito che Belimumab può ridurre I livelli di autoanticorpi nel LES. Inoltre I risultati degli studi clinici di fase 3 BLISS-52 e BLISS-76 hanno mostrato che Belimumab è in grado di ridurre l'attività patologica del lupus eritematoso sistemico.

Il LES è una malattia cronica autoimmune. Colpisce circa 5 milioni di persone nel mondo e si può manifestare con forme di gravità diversa. Si può presentare ad ogni età ma più comunemente la diagnosi viene effettuata tra i 15 e i 45 anni. In quasi il 90% dei casi colpisce le donne; le donne afro-americane hanno un rischio maggiore di circa 3 volte di sviluppare la malattia. I sintomi comprendono spossatezza intensa, gonfiore e dolore alle articolazione, febbre immotivata, rash cutanei, problemi renali, infiammazione a carico di cuore e polmoni, anomalie a carico del sistema nervoso centrale, infiammazione dei vasi sanguigni e disordini del sangue.
In genere l'esordio della patologia rappresenta il momento più critico della storia della malattia, ma non mancano possibili riacutizzazioni anche durante il decorso.
In molti casi si rende indispensabile il ricovero ospedaliero del paziente per la necessità di una equipe multispecialistica. Infatti il possibile coinvolgimento di organi vitali, come il rene, il sistema nervoso centrale, il midollo osseo con grave riduzione di globuli bianchi, rossi e piastrine rappresentano emergenze mediche che è possibile affrontare solo con terapie gestibili a livello ospedaliero.
In genere la terapia cortisonica e antireumatica sono in grado di determinare remissione clinica, ma i farmaci vanno assunti per un tempo indeterminato. Un problema particolare delle malate di lupus eritematoso sistemico, tipicamente giovani, è rappresentato dalla gravidanza. Gli autoanticorpi, soprattutto anti-fosfolipidi, possono determinare, oltre a fatti trombotici, aborti ripetuti.

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