Novartis entra nel business delle malattie rare

21 Giugno 2009 - L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Ilaris ( Canakinumab ), un farmaco per un cluster di malattie autoimmuni, causate da una singola mutazione genetica.

L’anticorpo monoclonale Canakinumab blocca l’interleuchina-1 (IL-1), una proteina del sistema immunitario.

Studi sperimentali avevano messo in dubbio l’efficacia di Canakinumab nell’artrite reumatoide, mentre ricerche su alcuni pazienti affetti dalla malattia di Muckle-Wells hanno fornito risultati positivi.

La sindrome di Muckle-Wells è causata da un difetto nel gene CIAS1, che codifica per la proteina criopirina ed è caratterizzata da un eccesso di interleuchina-1.

L’interleuchina-1 appare avere un ruolo in quasi 30 patologie, tra cui gotta, malattie cardiovascolari e diabete mellito di tipo 2.

Uno studio, pubblicato sul The New England Journal of Medicine, ha mostrato che il trattamento con Canakinumab per via sottocutanea, una volta ogni 8 settimane, è associato a una rapida remissione dei sintomi nella maggior parte dei pazienti con CAPS ( sindrome periodica associata alla criopirina ).

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